Компанія NuSirt Biopharma, орієнтована на терапію хронічних метаболічних захворювань, нещодавно оголосила, що Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) присвоїло програму Fast Track програмі розвитку компанії для лікування безалкогольного стеатогепатиту (NASH) та безалкогольних жирова хвороба печінки (НАЖХП).

жирових

Мітохондріальна дисфункція в печінці відіграє ключову роль у розвитку жирової хвороби печінки, а також NASH, розлад печінки, що характеризується накопиченням жиру, запаленням та пошкодженням. NASH трапляється у осіб, які вживають мало або зовсім не вживають алкоголю, і швидко стає основною причиною цирозу та печінкової недостатності. За оцінками, від 10 до 30% осіб з НАЖХП розвивають NASH.

"НАФЛД і NASH представляють серйозні незадоволені медичні потреби, для яких немає затверджених методів лікування", - заявив президент та виконавчий голова правління NuSirt Biopharma Джозеф Кук-молодший у прес-релізі. «За оцінками, 75-100 мільйонів людей у ​​США мають НАЖХП, а 10-20 мільйонів перейшли до НАСГ. Команда NuSirt спрямована на поліпшення життя хворих на серйозні метаболічні захворювання. Ми раді, що отримали позначення Fast Track, яке покликане полегшити розробку та пришвидшити огляд ліків, які лікують важкі захворювання та задовольняють незадоволену медичну потребу. Це позначення допомагає отримувати важливі нові ліки для пацієнтів раніше. ”

NuSirt має унікальну технологію, яка поєднує лейцин, природну необхідну амінокислоту, з існуючими людськими препаратами. Доклінічні дослідження показали, що такі терапевтичні комбінації можуть бути здатними запобігати та лікувати метаболічні захворювання, підвищуючи ефективність вже існуючих фармацевтичних препаратів. Було показано, що потрійна терапевтична комбінація лейцину, метформіну (протидіабетичний засіб) та силденафілу (ліки для лікування еректильної дисфункції та легеневої артеріальної гіпертензії) зменшує симптоми НАЖХП, потенційно повертає захворювання та запобігає появі як НАФЛД, так і НАШ. Також повідомлялося, що ця потрійна комбінація зменшує індуковане ожирінням накопичення жиру в печінці, фіброз та запалення у мишей.

NuSirt починає приймати пацієнтів в 16-тижневе рандомізоване, контрольоване плацебо, подвійне сліпе клінічне випробування фази 2а (TRIPLN, NCT02546609) для оцінки впливу запатентованої потрійної комбінації лейцину, метформіну та силденафілу на їх печінковий жир. зміст. Дослідники також оцінять кілька печінкових, запальних та метаболічних біомаркерів.

"Доклінічні дослідження показали потенціал технології NuSirt для націлювання на три патофізіологічні аспекти NASH: стеатоз, запалення та фіброз", - сказав д-р Майкл Земель, засновник та головний науковий керівник NuSirt Biopharma. "Коли ми починаємо своє перше дослідження на людях у НАЖХП та НАСГ, ми з нетерпінням чекаємо подальшого вивчення того, як наша потрійна комбінована терапія може допомогти мільйонам людей, постраждалих від цієї хвороби".

Для отримання додаткової інформації про це дослідження та про те, як взяти участь, зв’яжіться із [електронною поштою захищено] або відвідайте посилання на клінічне випробування.