Дослідження TEV-50717 (дейтетрабеназин) для лікування дискінезії при церебральному паралічі у дітей та підлітків (RECLAIM-DCP)

tev-50717
 За безпеку та наукову обґрунтованість цього дослідження відповідають спонсор дослідження та дослідники. Перелік досліджень не означає, що воно було оцінено Федеральним урядом США. Знайте ризики та потенційні переваги клінічних досліджень та поговоріть зі своїм лікарем перед тим, як брати участь. Детальніше читайте нашу заяву про відмову.
  • Деталі дослідження
  • Табличний вигляд
  • Результатів не опубліковано
  • Застереження
  • Як прочитати запис про навчання

ХП (ДЦП) відноситься до групи неврологічних розладів, які з’являються в дитинстві або ранньому дитинстві і постійно впливають на рух тіла та координацію м’язів. ХП спричинений пошкодженням або аномаліями всередині мозку, що розвиваються, які порушують здатність мозку контролювати рух та підтримувати поставу та рівновагу. Ознаки ХП зазвичай проявляються в перші місяці життя, хоча конкретний діагноз може бути відкладений до віку 2 років і старше. TEV-50717 (дейтетрабеназин, також відомий як SD-809) вже надав докази безпечного та ефективного використання при 2 інших гіперкінетичних порушеннях руху, а саме хореї при хворобі Хантінгтона (HD) та пізній дискінезії (TD). В даний час не існує затвердженого лікування дискінезії при ДЦП. Наявні варіанти лікування стосуються деяких проявів ДКП. Сукупність досліджень включатиме педіатрів та підлітків (віком від 6 до 18 років) із ДКП з переважним хореїформним розладом рухів, які мали непрогресуючі симптоми ХП з дитинства (≤2 років). Діагностика ДКП базується на критеріях Нагляду за ДЦП в Європі.

Це дослідження фази 3, яке оцінить ефективність та безпеку TEV-50717, що застосовується у вигляді таблеток для прийому всередину, у початковій дозі 6 мг один раз на день у учасників (віком від 6 до 18 років включно) з ДКП з переважним порушенням хореїформного руху. Дослідження проводитиметься в декількох центрах і використовуватиме 2 паралельні групи лікування (тобто TEV-50717 та плацебо), в яких учасники будуть рандомізовані у співвідношенні 2: 1.

"Переважаючий" у цьому випадку вказує на те, що хореїформний розлад руху є основною причиною погіршення стану або дистрессу.


Стан або захворювання Втручання/лікування Фаза
Церебральний параліч, дискінетичний Препарат: дейтетрабеназин Препарат: плацебо Фаза 3

Таблиця макетів для навчальної інформації
Тип дослідження: Інтервенційне (клінічне випробування)
Орієнтовний набір: 185 учасників
Виділення: Рандомізований
Модель втручання: Паралельне призначення
Маскування: Четверо (учасник, постачальник медичних послуг, дослідник, оцінювач результатів)
Основне призначення: Лікування
Офіційна назва: Рандомізоване, подвійне сліпе, контрольоване плацебо дослідження TEV-50717 (дейтетрабеназин) для лікування дискінезії при ДЦП у дітей та підлітків
Фактична дата початку дослідження: 6 серпня 2019 р
Розрахункова дата первинного завершення: 28 січня 2022 року
Розрахункова дата завершення дослідження: 28 січня 2022 року

MD-CRS, частина II: шкала рухових розладів та оцінка дитинства, частина II загальний бал (тяжкість розладу руху, читання централізовано) (TEV-50717 проти плацебо).

Оцінює ступінь тяжкості патологічних гіперкінетичних рухових порушень у 7 областях тіла за шкалою від 0 до 4. Нуль не відповідає жодним ознакам, а 4 відповідає найважчим знахідкам.

Ключова вторинна кінцева точка ефективності - MD-CRS, частина I: Розлад рухів-шкала оцінки дитинства, частина I загальний бал (загальна оцінка, читається централізовано) (TEV-50717 проти плацебо).

Оцінює вплив ДКП на діяльність пацієнта та забезпечує загальну оцінку рухового розладу рухової функції (7 пунктів), оральної/вербальної функції (3 пункти), самообслуговування (3 пункти) та уваги/настороженості (2 пунктів) за шкалою від 0 (присутній) до 4 (відсутній)

Ключова вторинна кінцева точка ефективності - шкала CaGI-I: Глобальне враження від доглядача (TEV-50717 проти плацебо).

Одномісний опитувальник для оцінки враження вихователя щодо покращення симптомів дискінезії після початку терапії. Масштабовано від 1 (дуже покращено) до 7 (дуже значно гірше).

Ключова вторинна кінцева точка ефективності - шкала CGI-I: Клінічне загальне враження від поліпшення (TEV-50717 проти плацебо).

Одномісний опитувальник для оцінки враження вихователя щодо покращення симптомів дискінезії після початку терапії. Масштабовано від 1 (дуже покращено) до 7 (дуже значно гірше).

Уніфікована шкала оцінки захворюваності Хантінгтона - загальний бал руху (UHDRS-TMS).

Широка оцінка особливостей, пов’язаних з HD. Компонент TMS UHDRS включає 31 оцінку з 15 пунктів UHDRS. TMS розраховується як сума 31 оцінки руху, кожна з яких коливається від 0 до 4.

Уніфікована шкала оцінки хвороби Хантінгтона - загальна максимальна хорея (UHDRS-TMC).

Частина оцінки UHDRS-TMS і оцінює тяжкість хореї в області обличчя, рота, тулуба та 4 кінцівок. Мінімальний бал - 0 (відсутній), а максимальний - 28

Уніфікована шкала оцінки хвороби Хантінгтона - загальна максимальна дистонія (UHDRS-TMD).

Частина оцінки UHDRS-TMS і оцінює ступінь тяжкості дистонії в тулубі та 4 кінцівках. Мінімальний бал - 0 (відсутній), а максимальний - 20 (позначений/продовжений).

Педіатрична оцінка інвалідності - Комп’ютерний адаптований тест (PEDI-CAT).

Масштабовані бали базуються на оцінці розміщення окремої дитини за ієрархічною шкалою в кожному домені. Наразі шкала PEDI-CAT оцінюється в шкалах від 20 до 80.

Інструмент якості життя, пов’язаний зі здоров’ям, який складається з добре перевірених загальних основних показників та деяких модулів, що стосуються стану та захворювання. Інструкції запитують, якою проблемою був кожен предмет протягом останнього 1 місяця. П’ятибальна шкала відповідей використовується для самозвіту дитини та звіту батьківського проксі-сервера наступним чином:

0 = ніколи не проблема;

  1. майже ніколи не проблема;
  2. іноді проблема;
  3. часто проблема;
  4. майже завжди проблема.

Загальне враження від поліпшення стану пацієнтів (ЗГУ-І).

Одномісний опитувальник для оцінки враження пацієнта від поліпшення симптомів дискінезії після початку терапії.

  1. значно покращився (з моменту початку лікування);
  2. дещо вдосконалений;
  3. без змін;
  4. дещо гірше;
  5. набагато гірше (з моменту початку лікування).

Клінічне глобальне враження тяжкості (CGI-S).

Використовує 7-бальну шкалу Лікерта для оцінки тяжкості дискінезії наступним чином:

1 = нормальний, 2 = межовий, 3 = легкий, 4 = помірний, 5 = помітний, 6 = важкий, 7 = екстремальний.

Вибір участі у дослідженні є важливим особистим рішенням. Поговоріть зі своїм лікарем, членами сім’ї чи друзями про рішення прийняти участь у дослідженні. Щоб дізнатись більше про це дослідження, ви або ваш лікар можете зв’язатися з дослідницьким персоналом, скориставшись вказаними нижче контактами. Для загальної інформації, Дізнайтеся про клінічні дослідження.

Таблиця макетів для отримання інформації про право
Вік, придатний для навчання: Від 6 до 18 років (дитина, дорослий)
Стать, яка підходить для вивчення: Всі
Приймає здорових добровольців: Ні

  • Учасник віком від 6 до 18 років (включно).
  • Учасник важить щонайменше 26 фунтів (12 кг) на вихідному рівні.
  • У учасника були симптоми ХП з дитинства (≤2 років)
  • Хорейформ є поширеним руховим розладом, який оцінюється EAB при скринінгу.
  • Учасник має діагноз DCP
  • Учасник може проковтнути досліджуваний препарат цілим.
  • Жінки, які перебувають у постменархальній або віці ≥12 років, партнери чоловічої статі потенційно фертильні (тобто відсутність вазектомії), повинні застосовувати високоефективні методи контролю народжуваності протягом усього дослідження
  • Застосовуються додаткові критерії, будь ласка, зв'яжіться зі слідчим для отримання додаткової інформації

Щоб дізнатись більше про це дослідження, ви або ваш лікар можете зв’язатися з дослідницьким персоналом, використовуючи контактну інформацію, надану спонсором.